Badania kliniczne — terminologia

1908
MediGlobal

Kolejną część z cyklu Medi Global poświęca zagadnieniu badań klinicznych, a dokładnie problemom, na jakie można natknąć się w pracy nad dokumentacją badań klinicznych — głównie w przypadku tytułów badań. Autorzy publikacji skupiają się na tym, czym są badania kliniczne i czego dotyczą.

Badania kliniczne i ich dokumentacja

Badania kliniczne (w języku angielskim funkcjonują dwa do pewnego stopnia synonimiczne określenia: clinical study oraz clinical trial), nazywane też próbami klinicznymi, eksperymentami klinicznymi, klinicznymi badaniami eksperymentalnymi czy wreszcie klinicznymi badaniami naukowymi (clinical research study), to badania prowadzone z udziałem ludzi, czasami po raz pierwszy (first-in-human study), w celu odkrycia bądź potwierdzenia pewnych skutków działań badanych produktów leczniczych (investigational medicinal product, IMP) lub poznania ich losów w organizmie.

Najczęściej badania kliniczne dotyczą określenia lub oceny podstawowych aspektów działania leku — jego skuteczności (efficacy), bezpieczeństwa stosowania (safety) i tolerancji (tolerability). Warto przyjrzeć się terminowi efficacy stosowanemu w tym kontekście i jego porównaniu z terminem effectiveness. Oba te terminy funkcjonują w języku polskim jako skuteczność, przy czym efficacy dotyczy skuteczności w warunkach idealnych, a effectiveness — w warunkach rzeczywistych. Na skuteczność rzeczywistą (effectiveness) często składają się skuteczność w warunkach idealnych i przestrzeganie zaleceń terapeutycznych (adherence) przez uczestników badań. 

Z naszego punktu widzenia istotne jest też rozróżnienie bezpieczeństwa oraz bezpieczeństwa stosowania — zapis bezpieczeństwo pantoprazolu może sugerować, że chcemy zorientować się, czy ten produkt znajduje się w bezpiecznym położeniu, a przecież nie o to chodzi: interesuje nas jego bezpieczeństwo po zastosowaniu przez uczestnika badania. 

Podobne rozróżnienie należy się terminowi tolerancja, którego nie należy rozumieć tożsamo z tzw. tolerancją farmakologiczną lub fizjologiczną. Badanie kliniczne sprawdza, jak dobrze (lub źle) dany chory reaguje na działania niepożądane (adverse effects) leczenia — stąd badana jest tolerability. Z tolerancją w rozumieniu tolerancji farmakologicznej (tolerance) mamy do czynienia choćby w przypadku substancji psychoaktywnych, i jest to zjawisko polegające na osłabianiu się działania leku w miarę jego przyjmowania.

Fazy rozwoju klinicznego

Warte omówienia są też fazy rozwoju klinicznego (clinical development). Pod tym względem badania dzielimy na przedkliniczne (preclinical), badania fazy 0 (phase 0) oraz badania fazy I, II, III i IV (phase 1, 2, 3, 4), przy czym w praktyce tłumaczeniowej najczęściej napotykać będziemy badania fazy II i fazy III (i zapisujmy te fazy w języku polskim za pomocą cyfr rzymskich, a nie arabskich, jak ma to miejsce w języku angielskim). Badania te prowadzi się, odpowiednio, na większej (przeciętnie do 300 uczestników) i bardzo dużej grupie pacjentów (często powyżej 300 uczestników). Ostatnia faza badań, faza IV, jest fazą przedłużoną trwającą już po dopuszczeniu produktu leczniczego do obrotu (marketing approval) — w związku z tym badania fazy IV często określane są także mianem badań porejestracyjnych (post-marketing study, kolokwialnie nazywane też badaniami postmarketingowymi). W kontekście badań porejestracyjnych rzadko widuje się słowo trial, ponieważ badania te nie mają już charakteru próby, lecz służą obserwacji i zbieraniu danych o pacjentach przyjmujących przepisywany lek w realnych warunkach, a nie w warunkach eksperymentu medycznego. Populacja pacjentów w takich badaniach (in. wielkość próby, sample size) często sięga kilku czy kilkunastu tysięcy.

W większości przypadków będziemy mieli też do czynienia z badaniami porównawczymi (comparator study), w których badany lek (study drug) porównuje się z produktem porównawczym (active comparator, reference drug) lub placebo niezawierającym substancji czynnej (active substance). W tekstach adresowanych do pacjentów placebo często określane jest mianem dummy pill, sugar pill i innymi, zbliżonymi terminami. Jeśli badany lek porównywany jest z placebo lub rzeczywistym lekiem, to mówimy o badaniu z grupą kontrolną otrzymującą placebo (placebo-controlled) lub o badaniu z grupą kontrolną otrzymującą aktywne leczenie (active-controlled). Żargonowo w przypadku placebo badania takie nazywa się po prostu kontrolowanymi placebo, ale termin ten uznawany jest językowo za niepoprawny.

Leki w badaniach klinicznych

Leki stosowane w badaniach mogą mieć różne postaci (dosage form, unit dose) i drogi podania (administration route). W celu ukrycia przed uczestnikami tego, jakie leczenie faktycznie otrzymują w badaniu, lub w przypadku gdy stosowane w badaniu produkty mają więcej niż jedną drogę podania (np. doustnie i domięśniowo), stosuje się pozorowanie. Tak utajnione badania nazywa się badaniami podwójnie pozorowanymi (double-dummy study).  


Materiały i treść do powyższego artykułu zostały dostarczone przez MediGlobal
Autorzy tekstu: Paulina Kluk i Jakub Kościelniak

Poprzedni artykułKompetencje cyfrowe w medycynie – potrzeby i perspektywy
Następny artykułSolidarni z Ukrainą – dedykowany serwis informacyjny