W ciągu ostatnich 20 lat Polska stała się atrakcyjną lokalizacją w Unii Europejskiej do przeprowadzania badań klinicznych, ze względu na dostępność najnowocześniejszej infrastruktury, świetnie wykwalifikowanego personelu medycznego oraz wprowadzeniu przepisów prawnych regulujących zagadnienia dotyczące badań medycznych. Ponadto Polska jest również uważana za jeden z szybko rozwijających się rynków leków i opieki zdrowotnej[1].
Proces rozwoju leków: Badania kliniczne
Od czasu pierwszego randomizowanego badania klinicznego przeprowadzonego w latach 40. XX wieku, proces rozwoju leków ewoluował z myślą o zapewnieniu skuteczności, ale przede wszystkim bezpieczeństwa stosowania nowych metod leczenia. W kolejnych 70 latach definicja „leku” zmieniała się równolegle. Podczas gdy opracowywanie leków w przeszłości koncentrowało się głównie na nowych cząsteczkach chemicznych, w dzisiejszych czasach pojęcia „lek” używa się również w odniesieniu do leków biologicznych, terapii komórkami macierzystymi, terapii genowych i całej gamy innych metod leczenia. W Unii Europejskiej (UE) te wszystkie potencjalne leki (metody leczenia), które wciąż znajdują się w fazie oceny klinicznej, są określane jako badane produkty lecznicze (Investigational Medicinal Product – IMP).
Fazy badań klinicznych
To, co zasadniczo pozostało niezmienione, to zasady leżące u podstaw procesu oceny klinicznej. Ogólnie można je podzielić na dwie części – fazę przedkliniczną obejmującą odkrycie leku i badania laboratoryjne oraz fazę kliniczną służącą opracowaniu skutecznego i bezpiecznego leku (ryc.1).
Posługując się przykładem nowej cząsteczki chemicznej fazę kliniczną można dalej podzielić na cztery etapy:
Faza 1 – pierwsze podanie u ludzi, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji, profil farmakokinetyczny badanego produktu leczniczego u ludzi oraz oszacowanie bezpiecznego zakresu dawek dla IMP. Badania fazy 1 są zwykle prowadzone u zdrowych ochotników. Wielkość grupy badanej waha się zazwyczaj od 20 do 100 uczestników.
Faza 2 – badania mające na celu potwierdzenie słuszności koncepcji, że badany produkt leczniczy działa w oczekiwany sposób i jest skuteczny w określonej dawce oraz potwierdzenie bezpieczeństwa stosowania go u ludzi w porównaniu z grupą kontrolną otrzymującą placebo lub standardowe leczenie. Badania fazy 2 prowadzone są zwykle w grupie 100-500 pacjentów cierpiących na chorobę, która w przyszłości stanie się wskazaniem terapeutycznym.
Faza 3 – badania mające na celu potwierdzenie bezpieczeństwa i skuteczności wykazanych podczas badań fazy 2 w większej populacji pacjentów (1000-5000 pacjentów), przeprowadzane w wielu ośrodkach / krajach. Badania te mają zazwyczaj na celu wykazanie przewagi badanego produktu leczniczego w stosunku do standardowego leczenia, a ich wyniki są istotnym elementem dokumentacji składanej z wnioskiem o dopuszczenie produktu do obrotu.
Faza 4 – badania przeprowadzane w ramach nadzoru po wprowadzeniu leku do obrotu. Pomagają w pozyskiwaniu różnych cennych danych z codziennej praktyki klinicznej, takich jak profil bezpieczeństwa w długotrwałym stosowaniu, w większej populacji pacjentów, czy poziom satysfakcji pacjenta z leczenia. Pozwalają również na wychwycenie rzadkich zdarzeń niepożądanych, niewykrytych podczas badań fazy 1-3.
Sposoby finansowania badań klinicznych
Badania kliniczne można również klasyfikować w zależności od celu i sposobu ich finansowania. Próby komercyjne to te finansowane przez przemysł farmaceutyczny, których głównym celem jest wprowadzenie na rynek nowego leku. Natomiast badania niekomercyjne są na ogół sponsorowane przez uniwersytety, instytucje medyczne, organizacje pacjentów itp. Badania niekomercyjne są zwykle przeprowadzane z użyciem leków już dostępnych na rynku, na przykład w wybranej grupie pacjentów, w celu zbadania różnych schematów leczenia lub zastosowania leku w nowym wskazaniu. Większość badań klinicznych ma charakter komercyjny, a około 20–40% (ale tylko <10% we wschodniej Europie) to badania niekomercyjne. Jednak ogólnie rzecz biorąc, wymagania i procedury dotyczące ubiegania się o przeprowadzenie wszystkich typów badań klinicznych są podobne.
Regulacje prawne
W ostatnim czasie Europejska Agencja Leków (European Medicines Agency – EMA) wprowadziła szereg istotnych zmian dotyczących wymagań regulacyjnych dotyczących oceny klinicznej, np. przejście z Dyrektywy 2001/20/WE do Rozporządzenia 536/2014 (dla badań klinicznych produktów leczniczych) i wdrożenie MEDDEV 2.7.1 wer. 4 (do oceny wyrobów medycznych).
Podsumowując, kliniczny rozwój nowego leku jest procesem długim i pracochłonnym oraz wymaga znacznej inwestycji czasu i nakładów finansowych. Aby zmaksymalizować zwrot z tej inwestycji, konieczne jest między innymi szczegółowe i wnikliwe planowanie. Firmy CRO, takie jak ACT, nie tylko wspierają firmy w przeprowadzeniu badań klinicznych, zarówno na poziomie lokalnym jak i globalnym, ale także pomagają w zarządzaniu całym procesem zgodnie z obowiązującymi regulacjami prawnymi.
Zapraszamy do współpracy!
Autor: Krystyna Iwińska, Advanced Clinical Trials
krystyna.iwinska@actrials.com
Profil LinkedIn
Źródła:
[1] PWC: From vision to decision – Pharma 2020
[2] Europejska Akademia Pacjentów (EUPATI)
